Nieuwe aanvullende behandeloptie bij refractaire epilepsie geassocieerd met Tubereuze Sclerose Complex (TSC): Votubia® (everolimus) goedgekeurd door Europese commissie

Nieuwe aanvullende behandeloptie bij refractaire epilepsie geassocieerd met Tubereuze Sclerose Complex (TSC): Votubia® (everolimus) goedgekeurd door Europese commissie

De Europese commissie heeft op 27 januari Votubia® (everolimus) dispergeertabletten goedgekeurd als aanvullende behandeling van patiënten van 2 jaar en ouder waarvan de refractaire partiële epilepsie aanvallen, met of zonder secundaire generalisatie, geassocieerd worden met tubereuze sclerose complex (TSC) [1]
Een grote studie naar effectiviteit en veiligheid (EXIST-3: EXamining everolimus In a Study of TSC) stond aan de basis voor van de registratie van de nieuwe behandelmogelijkheid [2]. Ook in Nederland hebben patiënten en zorgverleners een bijdrage geleverd aan deze studie. Uit de studie bleek dat Votubia als aanvullende behandeling naast bestaande anti-epileptica het aantal epileptische aanvallen significant verminderde in vergelijking met placebo (alleen gebruik van bestaande anti-epileptica). Ongeveer 80% van de patiënten in de studie was onder de 18 jaar oud. Minimaal een halvering van het aantal aanvallen over een periode van 18 weken werd in de studie gezien bij 40,0% van de patiënten in de groep met een hoge bloedconcentratie van everolimus, bij 28,2% van de patiënten in de groep met een lage bloedconcentratie, ten opzichte van 15,1% van de patiënten in de placebo groep. De meest voorkomende bijwerkingen (niet noodzakelijkerwijs gerelateerd aan gebruik van everolimus) waren stomatitis (mondzweren en aften in de mond) (lage everolimus/hoge everolimus/ placebo; 54,7%/63,8%/9,2%), diarree (17.1%/21.5% vs 5.0%), neusholteontsteking (13.7%/16.2% vs 16.0%), infectie van de bovenste luchtwegen (12.8%/15.4% vs 12.6%) en koorts (19.7%/13.8% vs 5.0%).

Votubia is al beschikbaar voor de behandeling van SEGA (subependymaal reuscelastrocytoom) bij TSC patiënten die niet in aanmerking komen voor chirurgie en voor de behandeling van renaal angiomyolipoom gerelateerd aan TSC waar geen acute chirurgie noodzakelijk is [1]. Naar verwachting is Votubia voor behandeling van refractaire partiële epilepsie aanvallen, met of zonder secundaire generalisatie, geassocieerd met TSC binnenkort in Nederland beschikbaar.

References

[1] Votubia Summary of Product Characteristics. January 2017
[2] French. J.A., et al. Adjunctive everolimus therapy for treatment-resistant focal-onset seizures associated with tuberous sclerosis (EXIST-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled study. Lancet. Beschikbaar online http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)31419-2. Accessed January 2017.

Geplaatst in Nieuws.