Over de behandeling van nierafwijkingen bij TSC-patiënten

Over de behandeling van nierafwijkingen bij Tubereuze Sclerose Complex patiënten

Dr. Bernard Zonnenberg, Internist/Oncoloog, Universitair Medisch Centrum Utrecht.

Nierafwijkingen bij Tubereuze Sclerose Complex (TSC) patiënten zijn verantwoordelijk voor een deel van de TSC gerelateerde morbiditeit en mortaliteit. De regale angiomyolipomen (rAML) kunnen  door hun omvang lokale problemen geven, maar ook is er een toenemende kans op spontane arteriële bloedingen. Een vermindering van de nierfunctie over de jaren is een ander aspect van de regale morbiditeit. Sinds enige jaren is everolimus beschikbaar voor de behandeling van de rAML. De behandeling geeft een goede afname in volume evenals een afname in de kans op nierbloedingen bij meer dan 90% van de behandelde patiënten. Maar wel kan het jaren duren voordat het maximale effect wordt bereikt. Ook een stabilisatie van de nierfunctie is een van de gunstige effecten van deze therapie. Bijwerkingen zijn er zeker, maar nemen in de loop van de jaren wat af in intensiteit en maken de verdraagbaarheid veel beter dan in de beginfase. Enerzijds zijn deze slijmvlies georiënteerd, anderzijds is er sprake van een vermindering van de immunologische weerstand met een wat verhoogde kans op infecties. Maar ook is gebleken dat bij een matige nierfunctie everolimus behandeling te laat kan komen en de patiënt geleidelijk toch een meer ernstige nierinsufficiëntie ontwikkelt en nierfunctie vervangende therapie noodzakelijk wordt.

 

Referenties relevante/recente publicaties:

Eijkemans M.J., et al. Am J Kidney Dis. 2015 Oct; 66(4): 638-645.

Vekeman, F. et al. J Med Econ. 2015 Dec; 18(12): 1060-1070

Bissler J.J., et al. Nephrol Dial Transplant. 2016 Jan; 31(1): 111-119