Wereldwijd onderzoek naar TSC (Rapamycin) (2009)

Bron: artikel “Research” uit de Scan van juni 2007
Vertaling: Marjan Bravenboer

Er is heel goed nieuws te melden: De eerste resultaten van de studie betreffende Sirolimus (Rapamycin) zijn heel bemoedigend. Er werd verslag van gedaan bij de LAM-conferentie die in april 2007 in Cincinnati, USA, gehouden werd.

Dr. John Bissler en zijn medewerkers lieten zien dat bij de behandeling van 20 TSC-patiënten met Sirolimus gedurende 12 maanden een volumevermindering van de nier-AML’s (angiomyolipomen) te zien was van gemiddeld 53%. Dit was statistisch gezien heel opvallend. Zodra werd gestopt met het medicijn begonnen de AML’s weer te groeien, maar na 12 maanden zonder behandeling hadden ze slechts 86% van hun oorspronkelijke grootte bereikt. De deelnemende patiënten meldden enkele bijwerkingen, maar niet ernstig en meestal van voorbijgaande aard.

Men hoopte dat Sirolimus ook de verslechtering van de longfunctie bij de 11 deelnemers, die ook aan LAM (Lymphangioleiomyomatosis) leden, tot staan zou kunnen brengen. Tot ieders verrassing werd deze verslechtering niet alleen gestopt maar bracht 12 maanden behandeling met Sirolimus gemiddeld zelfs een verbetering teweeg. Sommige van deze verbeteringen waren heel duidelijk, zelfs na de 12 daaropvolgende maanden zonder behandeling. Als dit resultaat wordt bevestigd bij andere wereldwijde studies dan is dat geweldig nieuws.

Toekomst

Het is nog te vroeg om er zeker van te zijn dat deze resultaten ook voor andere TSC-patiënten zullen gelden. Het aantal deelnemers is erg klein, speciaal wat betreft degenen met LAM; de verbetering zou per ongeluk opgetreden kunnen zijn. Op langere termijn zou de onderdrukkende werking van Sirolimus op de AML-cellen kunnen uitdoven; we weten nog niet hoe lang men Sirolimus zou moeten blijven gebruiken. Bovendien weten we niet of er bij langer gebruik zwaardere bijwerkingen zouden kunnen gaan optreden.

In ieder geval leggen nu ook andere studies (o.m. TESSTAL in de UK) zich toe op het beantwoorden van deze vragen, en er zijn aanwijzingen dat er onderzoek op grotere schaal gedaan zal gaan worden.
Het lijkt er op dat er een belangrijke drempel is overschreden in de strijd tegen TSC.

Voor meer informatie kunt u kijken op: www.tuberous-sclerosis.org

Geplaatst in Dossiers, Onderzoeken.